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Projet de recherche clinique en pharmacogénomique sur la leucémie myéloïde aigue chez les enfants

« MyeChild »

La pharmacogénomique est la science qui examine les variations dans les gènes pouvant dicter la réponse face aux médicaments. Elle explore les méthodes pouvant prédire si un patient va avoir une réaction positive, négative ou une absence de réaction, suite à la prise d’un traitement médicamenteux. En établissant une association entre le génotype (variations génétiques) et les réactions à un médicament, il est possible de recourir à la médecine personnalisée afin de réduire la toxicité et améliorer l’efficacité d’un traitement en termes de réduction des rechutes permettant l’amélioration de la survie de l’enfant. En effet, les agents thérapeutiques utilisés dans le cadre des chimiothérapies liées aux cancers de l’enfant sont souvent très toxiques et provoquent des réactions différentes selon les patients et trop souvent encore des séquelles et effets secondaires graves.

La leucémie myéloïde aigue est une maladie rare chez les enfants et les adolescents, mais avec un taux de mortalité élevé. En général, les enfants atteints de leucémie myéloïde aigue ont un taux de guérison dans les 5 ans de 65-75%, contrairement à la leucémie lymphoblastique aigue pour laquelle on peut parler de 80-90% de taux de guérison. Fort de ce constat, nous devons donc encore trouver des solutions afin d’améliorer ce pronostic, particulièrement pour la leucémie myéloïde aigue.

Le projet « MyeChild », centralisé et coordonné à Genève pour sa partie pharmacogénomique, consiste en une collaboration internationale, soit un recrutement, dès 2018, notamment en France, en Grande-Bretagne et probablement aussi en Australie, d’échantillons d’ADN d’environ 500 patients de moins de 18 ans, qui ont été récemment diagnostiqués de leucémie myéloïde aigue. L’objectif est ainsi de tester un certain nombre de stratégies thérapeutiques face à divers agents chimiothérapeutiques afin d’améliorer les résultats en fonction de la pharmacogénomique.

En identifiant les marqueurs génétiques qui permettront d’ajuster les doses des traitements, on pourra éviter au maximum la toxicité secondaire et donc les effets indésirables, ainsi que diminuer les rechutes de ce cancer et donc augmenter directement la survie de chaque enfant. En effet, en analysant les échantillons d’ADN de ces jeunes patients, le but est d’identifier les gènes responsables des variations dans la réponse à certains agents chimiothérapeutiques, et donc les personnes à risque. L’étude devrait durer environ 5-6 ans. Elle s’inscrit en parallèle à une autre étude en cours dans 18 pays, sur la leucémie lymphoblastique aigue (FORUM), dont certaines données pourront également servir au présent projet. A cet égard et pour encadrer d’autres projets de recherche, une biobanque est continuellement en développement au sein des Hôpitaux Universitaires de Genève permettant le stockage des différents échantillons.